AI กับการทดลองทางคลินิก: สร้างสรรค์การทดลองที่ดีขึ้นก่อนเริ่มต้น

การพัฒนายาแบบดิจิทัลเป็นความพยายามที่มีความเสี่ยงโดยธรรมชาติ โดยมีโอกาสเฉลี่ยในการได้รับการอนุมัติสำหรับยาที่เข้าสู่การศึกษาในระยะที่ 1 เพียง 6.7% เท่านั้น แม้ว่าส่วนใหญ่เกิดจากการขาดประสิทธิภาพ แต่ปัจจัยต่างๆ เช่น การออกแบบการทดลองทางคลินิกที่ไม่ดี และความท้าทายในการคัดเลือกและรักษาผู้ป่วย ก็อาจนำไปสู่ปัญหาอุปสรรคที่สำคัญได้ ในขณะเดียวกัน การศึกษาวิจัยมีความซับซ้อนมากขึ้น และความก้าวหน้าของเทคโนโลยีทำให้เราสามารถรวบรวมข้อมูลได้ในปริมาณที่สูงขึ้นกว่าที่เคยเป็นมา โดยปัจจุบัน การศึกษาในระยะที่ 3 มีการผลิตข้อมูลเฉลี่ย 5.9 ล้านจุด ซึ่งเพิ่มขึ้น 283% ในช่วงทศวรรษที่ผ่านมา ในบริบทนี้ ปัญญาประดิษฐ์ (AI) กำลังเปลี่ยนวิธีการเข้าถึงการพัฒนาทางคลินิก แทนที่จะออกแบบการทดลองโดยอิงจากแนวทางปฏิบัติของสถาบันและกระบวนการแบบเก่า ผู้สนับสนุนกำลังลดความเสี่ยง เร่งกำหนดเวลา และขับเคลื่อนนวัตกรรมด้วยการสร้างแบบจำลองสิ่งที่น่าจะประสบความสำเร็จมากที่สุดในอนาคต

การเปลี่ยนผ่านสู่การสร้างแบบจำลองเชิงพยากรณ์

การจำลองและการสร้างแบบจำลองเชิงพยากรณ์ที่ขับเคลื่อนด้วย AI ได้กลายเป็นจุดเปลี่ยนสำคัญ ‘แฝดเสมือน’ (Virtual twins) ช่วยให้ทีมสามารถปรับปรุงการออกแบบระเบียบการ ทดสอบเกณฑ์คุณสมบัติ การคาดการณ์การสรรหาผู้ป่วย ความเสี่ยงของการถอนตัว และประสิทธิภาพของสถานที่ดำเนินการล่วงหน้า แนวคิดของแฝดเสมือนมีรากฐานมาจากการจัดการวงจรชีวิตผลิตภัณฑ์ ซึ่งในอดีตเคยนำมาใช้ในการออกแบบผลิตภัณฑ์ที่ซับซ้อน เช่น เครื่องบิน ในทำนองเดียวกัน แฝดเสมือนในการวิจัยทางคลินิกคือแบบจำลองดิจิทัลของการทดลองทั้งหมด โดยรวมข้อมูลและความรู้ที่ช่วยให้สามารถทดสอบการเลือกการออกแบบได้เร็วขึ้น เช่น การปรับปรุงการออกแบบระเบียบการ

ตั้งแต่เกณฑ์คุณสมบัติไปจนถึงวัตถุประสงค์และจุดสิ้นสุด ไปจนถึงกำหนดการของกิจกรรม ทีมงานทางคลินิกและปฏิบัติการสามารถคาดการณ์ผลลัพธ์ที่เป็นไปได้ เช่น จำนวนผู้ป่วยที่จะลงทะเบียนในประเทศใดประเทศหนึ่ง หรือความเสี่ยงที่ผู้ป่วยจะถอนตัว ทีมงานเหล่านี้สามารถพิจารณาสาเหตุของความล่าช้าที่ป้องกันได้ก่อนที่จะมีการลงทะเบียนผู้ป่วยแม้แต่คนเดียว โดยการลดความซับซ้อน คาดการณ์ต้นทุนที่เพิ่มขึ้น และลดความเสี่ยงของความล้มเหลวในการปฏิบัติงาน แฝดเสมือนช่วยให้โครงการและการศึกษาทางคลินิกเปลี่ยนจากการวางแผนแบบคงที่เข้าใกล้ความเป็นจริงที่มีโครงสร้างมากขึ้น

งานวิจัยล่าสุดแสดงให้เห็นว่า ชุดข้อมูลที่มีความแม่นยำสูงและเหมาะสมกับวัตถุประสงค์ ซึ่งได้มาจากการทดลองทางคลินิกในอดีตและข้อมูลในโลกแห่งความเป็นจริง สามารถนำมาใช้สร้างกลุ่มควบคุมภายนอกได้อย่างน่าเชื่อถือ ซึ่งสนับสนุนการสร้างหลักฐานในด้านมะเร็งวิทยา ในการศึกษาทางระบบประสาทขั้นสูงบางแห่ง มีการใช้วิธีการจำลองเพื่อลดขนาดกลุ่มควบคุมลงได้ถึง 33% สำหรับผู้ป่วย สิ่งนี้เป็นการเปลี่ยนแปลงที่สำคัญ เนื่องจากเมื่อมีผู้คนในกลุ่มควบคุมของการทดลองน้อยลง ผู้เข้าร่วมจำนวนมากขึ้นก็สามารถได้รับยาที่กำลังศึกษา และด้วยเหตุนี้จึงสามารถเข้าถึงการรักษาที่เปลี่ยนแปลงชีวิตหรือแม้แต่ช่วยชีวิตได้ แม้ว่าผลลัพธ์จะแตกต่างกันไปตามพื้นที่การรักษา แต่ก็ชัดเจนว่าการออกแบบการทดลองกำลังกลายเป็นสิ่งที่สามารถทดสอบและปรับปรุงได้ก่อนที่ผู้ป่วยจะได้รับการลงทะเบียน

นอกจากนี้ยังเปลี่ยนวิธีการแก้ไขปัญหาไร้ประสิทธิภาพ การแก้ไขระเบียบการกลางคันเป็นสาเหตุสำคัญของความล่าช้า ต้นทุน และภาระผู้ป่วยมานานแล้ว การสร้างแบบจำลองเชิงพยากรณ์ช่วยให้ทีมสามารถประเมินความเสี่ยงตามสถานการณ์ของผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นจากการเปลี่ยนแปลงเหล่านี้ก่อนการนำไปใช้ ซึ่งช่วยลดความจำเป็นในการเปลี่ยนแปลงกลางคันและเพิ่มความมั่นใจในการตัดสินใจ

ผลกระทบต่อผู้ป่วยและผู้สนับสนุน

เนื่องจากเครื่องมือ AI มีวิวัฒนาการอย่างรวดเร็ว คุณภาพของผลลัพธ์ที่ขับเคลื่อนด้วย AI ที่มีผลกระทบจึงเชื่อมโยงอย่างใกล้ชิดกับปริมาณ การแยกส่วน และความรู้ที่อัดแน่นในการทำธุรกรรมข้อมูลทางคลินิกในระบบต่างๆ การทดลองในปัจจุบันสร้างชุดข้อมูลผู้ป่วยและข้อมูลการศึกษาจำนวนมาก อย่างไรก็ตาม ข้อมูลจำนวนมากนี้ในอดีตเชื่อมโยงกันได้ยาก AI ช่วยให้ชุดข้อมูลเหล่านี้สามารถรวมเข้าด้วยกัน เพิ่มคุณค่าด้วยมาตรฐานอุตสาหกรรม และวิเคราะห์ร่วมกัน ซึ่งช่วยปรับปรุงการคาดการณ์ การวางแผนความเป็นไปได้ และการตัดสินใจในการดำเนินการศึกษา

ประโยชน์นี้กำลังเป็นที่รับรู้ทั่วทั้งอุตสาหกรรม โดยผู้นำการทดลองทางคลินิกจำนวนมากกำลังใช้หรือสำรวจ AI อย่างจริงจัง และรายงานคุณค่าเบื้องต้นในการออกแบบและประสิทธิภาพการดำเนินงาน ในบริบทนี้ บริษัทหลายแห่งมุ่งเน้นไปที่การประยุกต์ใช้ AI ตลอดวงจรชีวิตทางคลินิกทั้งหมด โดยใช้ชุดข้อมูลทางคลินิกขนาดใหญ่และมีความแม่นยำสูง เพื่อปรับปรุงผลลัพธ์สำหรับผู้ป่วย ผู้สนับสนุน และ CROs การเน้นย้ำไม่ได้อยู่ที่การวิเคราะห์ข้อมูลได้เร็วขึ้นเท่านั้น แต่ยังอยู่ที่การเพิ่มผลกระทบ ทำให้สามารถดำเนินการได้ ณ จุดที่ทำการตัดสินใจ

สำหรับผู้ป่วย เกณฑ์คุณสมบัติที่แม่นยำยิ่งขึ้นช่วยลดการคัดกรองที่ไม่จำเป็น การคาดการณ์ที่ดีขึ้นช่วยปรับปรุงความพร้อมของสถานที่ และเครื่องมือดิจิทัลช่วยลดภาระผู้ป่วยทำให้การเข้าร่วมเข้าถึงได้ง่ายขึ้น นอกจากนี้ อุปกรณ์สวมใส่และระบบตรวจสอบระยะไกลช่วยให้ผู้ป่วยสามารถมีส่วนร่วมในการทดลองได้ในขณะที่ลดการหยุดชะงักของตารางประจำวัน ซึ่งนำไปสู่ข้อมูลที่สะท้อนชีวิตจริงได้ดีขึ้น สำหรับผู้สนับสนุนและ CROs ความสามารถเดียวกันนี้ช่วยลดความไร้ประสิทธิภาพ ปรับปรุงความสามารถในการคาดการณ์ และจำกัดการแก้ไขที่มีค่าใช้จ่ายสูงซึ่งขัดขวางกำหนดเวลาและการดำเนินการศึกษา

วิวัฒนาการที่กำลังจะเกิดขึ้น

เมื่อมองไปข้างหน้าห้าถึงสิบปี โครงการทางคลินิกมีแนวโน้มที่จะปรับตัวได้มากขึ้นโดยใช้สภาพแวดล้อมที่จำลองประชากรผู้ป่วยและพฤติกรรมก่อนการลงทะเบียน แบบจำลองเหล่านี้จะได้รับการปรับปรุงตลอดการทดลองเมื่อมีการรวบรวมข้อมูลใหม่ ซึ่งช่วยให้ผู้สนับสนุนสามารถเปรียบเทียบผลลัพธ์ที่คาดการณ์ไว้กับผลลัพธ์จริง และตอบสนองได้เร็วขึ้นเมื่อเกิดปัญหาขึ้น การทดลองจะยังคงพัฒนาเพื่อความยืดหยุ่นและขับเคลื่อนด้วยข้อมูลตลอดวงจรชีวิต การเปลี่ยนแปลงนี้คาดว่าจะช่วยปรับปรุงประสิทธิภาพของการสรรหาผู้ป่วย ลดอัตราความล้มเหลวในระยะหลัง และลดระยะเวลาการพัฒนายาโดยรวมโดยการระบุปัญหาตั้งแต่เนิ่นๆ

ในบริบทนี้ สภาพแวดล้อมด้านกฎระเบียบกำลังมีความละเอียดอ่อนมากขึ้น ข้อกำหนดด้านอธิปไตยของข้อมูลในบางภูมิภาคในปัจจุบันต้องการให้ข้อมูลทางคลินิกยังคงอยู่ในขอบเขตของประเทศ ดังนั้น องค์กรและผู้สนับสนุนจึงนำแนวทางที่ปรับเปลี่ยนได้มากขึ้นมาใช้ในการออกแบบการทดลอง โครงสร้างพื้นฐาน และการวิเคราะห์ ด้วยเหตุนี้ ผู้สนับสนุนและ CROs จำเป็นต้องรักษาสมดุลระหว่างความเร็วและประสิทธิภาพที่ได้รับจากการใช้ AI กับความยืดหยุ่นที่จำเป็นในการปฏิบัติตามข้อกำหนดด้านกฎระเบียบที่แตกต่างกันทั่วโลก

ตลอดการเปลี่ยนแปลงนี้ ความไว้วางใจยังคงเป็นสิ่งสำคัญ ระบบ AI มีความน่าเชื่อถือเพียงใดก็ขึ้นอยู่กับข้อมูลและความรู้ที่ได้รับการฝึกฝน อคติหรือช่องว่างในการเป็นตัวแทนอาจส่งผลกระทบต่อผลลัพธ์ ดังนั้น การมีแหล่งเก็บข้อมูลประวัติขนาดใหญ่พร้อมกับความรู้และประสบการณ์ในการใช้งานอย่างมีประสิทธิภาพจึงเป็นสิ่งสำคัญในการดำเนินการทดลองให้ประสบความสำเร็จและสร้างผลลัพธ์ที่แม่นยำ

จากการสำรวจสู่การดำเนินการ

อุตสาหกรรมวิทยาศาสตร์ชีวภาพกำลังเข้าสู่การเปลี่ยนแปลงเชิงโครงสร้างในวิธีการวิจัย AI กำลังเปลี่ยนจากการทดลองไปสู่การปฏิบัติงาน ซึ่งเป็นการปรับเปลี่ยนวิธีการออกแบบและดำเนินการทดลอง อย่างไรก็ตาม ควรจำไว้ว่าการเปลี่ยนแปลงที่สำคัญที่สุดไม่ใช่เทคโนโลยีเอง แต่เป็นการเปลี่ยนแปลงทัศนคติที่เทคโนโลยีช่วยให้เกิดขึ้นได้ จากการแก้ไขแบบตอบสนองไปสู่การออกแบบเชิงพยากรณ์ เมื่อการเปลี่ยนแปลงนี้เร่งตัวขึ้น ความสำเร็จจะขึ้นอยู่กับว่าอุตสาหกรรมเชื่อมโยง AI ข้อมูล ความรู้ และกลยุทธ์ด้านกฎระเบียบเข้ากับแนวทางที่สอดคล้องกันเพื่อนำการรักษาที่ดีขึ้นมาสู่ผู้ป่วยได้เร็วขึ้นเพียงใด

เกี่ยวกับผู้เขียน

จอช ฮาร์ตแมน (Josh Hartman) เป็นรองประธานอาวุโสฝ่ายแพลตฟอร์ม AI ที่ Medidata ด้วยประสบการณ์กว่าสองทศวรรษในด้านข้อมูลและ AI จอชได้พัฒนาโซลูชันขั้นสูงที่ปรับปรุงการตัดสินใจในการพัฒนาทางคลินิกและเป็นผู้ประพันธ์สิทธิบัตรหลายฉบับ

ที่มา: Pharmaphorum News