US regulator probes tumour risk in children getting Novartis gene therapy

หน่วยงานกำกับดูแลด้านสาธารณสุขของสหรัฐฯ กำลังตรวจสอบความเสี่ยงที่อาจเกิดเนื้องอกในเด็กที่ได้รับยีนบำบัด Zolgensma ซึ่งเป็นยาที่ใช้รักษาภาวะกล้ามเนื้ออ่อนแรงจากพันธุกรรม (SMA) ของบริษัท Novartis ยีนบำบัดนี้ถูกนำมาใช้กับผู้ป่วย 11 รายที่ต่อมาได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นเนื้องอกชนิดต่างๆ

บริษัท Novartis ยืนยันว่าได้แจ้งหน่วยงานกำกับดูแลและกำลังทำงานร่วมกับหน่วยงานดังกล่าวเพื่อแก้ไขข้อกังวลที่เกิดขึ้น ปัจจุบันยังไม่มีข้อสรุปที่ชัดเจนว่ายีนบำบัด Zolgensma เป็นสาเหตุโดยตรงของเนื้องอกเหล่านี้หรือไม่ การสืบสวนยังคงดำเนินต่อไปเพื่อตรวจสอบความเชื่อมโยงที่อาจเกิดขึ้นและประเมินมาตรการความปลอดภัยที่จำเป็น

การตรวจสอบยีนบำบัด Zolgensma และความปลอดภัย

การตรวจสอบนี้เกิดขึ้นหลังจากมีรายงานจากทีมแพทย์ที่รักษาผู้ป่วยเด็กเหล่านั้น ซึ่งทำให้เกิดคำถามเกี่ยวกับความปลอดภัยของยีนบำบัดที่ใช้เวกเตอร์ไวรัส (viral vector) เนื่องจากยีนบำบัดเหล่านี้ใช้ไวรัสที่ถูกดัดแปลงพันธุกรรมเพื่อส่งยีนที่ถูกต้องเข้าสู่เซลล์ของผู้ป่วย

สำหรับยีนบำบัด Zolgensma ใช้ไวรัสชนิดหนึ่งที่เรียกว่า adeno-associated virus (AAV) เป็นเวกเตอร์เพื่อส่งสำเนาของยีน SMN1 ที่ทำงานได้เข้าสู่เซลล์ประสาทของผู้ป่วย SMA

ผลกระทบต่อผู้ป่วยและครอบครัว

ข่าวการตรวจสอบนี้สร้างความกังวลให้กับครอบครัวของผู้ป่วยที่กำลังพิจารณาหรือได้รับยีนบำบัด Zolgensma แล้ว การรักษาด้วยยีนบำบัดนี้มีราคาสูงมาก โดยเป็นหนึ่งในการรักษาทางการแพทย์ที่แพงที่สุดในโลก

บริษัท Novartis ได้ออกมากล่าวว่าความปลอดภัยของผู้ป่วยเป็นสิ่งสำคัญสูงสุด และพร้อมให้ความร่วมมืออย่างเต็มที่กับการสอบสวนของหน่วยงานกำกับดูแลของสหรัฐฯ เพื่อให้ข้อมูลที่จำเป็นและดำเนินการตามข้อกำหนดที่อาจเกิดขึ้นต่อไป

ที่มา: South China Morning Post